Ученые из России разрабатывают лекарство от опасной болезни мышц

Миодистрофия Дюшенна - тяжелое наследственное заболевание мышечной системы, от которого пока нет доступных и достаточно эффективных лекарств. Причина этой болезни - мутация гена белка дистрофина, который отвечает за прочность, стабильность и функциональную активность мышечных волокон.

При миодистрофии Дюшенна нарушается транспорт ионов калия в митохондриях - "энергетических станциях" клеток скелетных мышц, в результате чего последние постепенно слабеют. Причиной этого оказался один из транспортных белков - так называемый кальций-активируемый калиевый канал. 

Сотрудники Марийского государственного университета (Йошкар-Ола) и Института теоретической и экспериментальной биофизики РАН (Пущино, Московская область) выбрали это белок в качестве мишени для нового лекарства.

Препарат помог улучшить состояние и функции мышечных клеток. Однако из-за побочных эффектов достичь излечения подопытных животных не удалось - ученым еще только предстоит решить эту проблему.

"Мы продолжаем исследования, чтобы выяснить, как устранить эти побочные эффекты и улучшить качество жизни пока что мышей. В любом случае, результат достаточно яркий: мы смогли значительно улучшить структуру и функцию митохондрий скелетных мышц и состояние мышечной ткани. Это дает надежду на то, что дальнейшие работы позволят существенно затормозить развитие заболевания", - сказал руководитель проекта, доцент Марийского государственного университета, кандидат биологических наук Михаил Дубинин.